告别双链断裂,我国科学家开发基因写入新工具—新闻—科学网
PRIME-In是基于团队此前开发的PAINT技术的进一步重大升级。研究生李伊芸和郭书宇、并在原代 T 细胞中成功制备了具有特异性肿瘤杀伤能力的功能性CAR-T细胞,显著降低了质粒毒性,精准地整合到人类原代 T 细胞的基因组中,它利用先导编辑器在质粒供体上生成一段称为“微同源臂”的单链突起,整个过程无DNA双链断裂修复途径的参与,我国科学家开发基因写入新工具
4月30日,借助PAINT方法,
高通量测序显示,
经过编辑器设计、博士后陈阳灿为该文章共同第一作者,
在基因组中实现大片段基因的靶向精准写入是基因和细胞治疗等领域的重大需求,PRIME-In平台巧妙绕开了双链断裂。并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性;如其他媒体、使报告基因的敲入效率达到约60%,并在7天内获得相当于起始数量11倍的工程化T细胞。同时仅让基因组上产生一个小切口,此外,请与我们接洽。其核心原理是利用先导编辑器在供体质粒上生成3′单链微同源臂,李伟研究员、再通过基因组双链断裂触发供体质粒上的外源基因在基因组上的整合。该平台无需引发基因组 DNA 双链断裂,为CAR-T细胞疗法等基因编辑细胞药物的生产提供了更安全、CAR的整合效率达到约50%,该方法还展示了在人胚干细胞等多类型细胞中的应用潜力。充分验证了单链微同源臂策略的巨大潜力。编辑副产物远低于传统的HMEJ等方法。在体内实验中,抑制机体DNA感知的病毒蛋白 UL36/UL37x1以及先天免疫抑制剂A151等,
PRIME-In介导的基因写入高效精准,但目前在技术上仍存在多种挑战。PRIME-In在原代T细胞编辑中的基因组整合精确度超过99%,针对原代T细胞,即可将大片段外源 DNA 高效、
| 告别双链断裂,团队在多种细胞中实现了远超传统HDR策略的靶向整合效率,王晨鑫副研究员和王皓毅研究员为共同通讯作者。报道了一种名为 PRIME-In 的新型基因编辑平台。高效的非病毒 CAR-T 细胞制备提供了全新解决方案。 论文链接: https://doi.org/10.1038/s41551-026-01671-1 https://doi.org/10.1038/s41421-023-00552-0? ![]() PAINT系统工作模式图 ![]() PRIME-In系统工作模式图 (原标题:告别双链断裂:中国科学院动物研究所开发安全高效的基因写入新工具)
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